TGF 베타조절제 폐동맥 두꺼움 막는 2021년 115억달러에 액셀러론 인수 후 첫 성과
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(서울=뉴스1) 송재준 바이오전문기자 = 다국적 제약회사 MSD(메르크앤컴퍼니)가 희귀질환인 폐동맥고혈압(PAH) 치료제 후보물질 소터셉트가 임상3상(STELAR)에서 주요 효능평가 기준을 충족한다고 밝혔다. 지난해 약 16조원을 투자해 인수한 액셀러론 펌을 인수한 뒤 거둔 첫 성과라는 평가가 나왔다.
MDS는 10일(현지시간) 성인 PAH 치료를 위한 소타텔셉트가 환자의 운동능력 등 주요 평가기준을 측정한 결과 플라시보에 비해 상당한 개선효과를 갖고 있음을 입증했다고 밝혔다.
PAH는 심장에서 폐로 혈액을 보내는 폐동맥이 좁아지면서 발생하는 고혈압이다. 정확한 발병 이유는 알려지지 않았지만 심부전 등 심장에 문제를 일으켜 사망으로 이어질 수 있다. 일상생활이나 운동 시 호흡곤란이 발생하고 만성피로감, 무력감, 흉부통증, 실신 등이 나타날 수 있다.
Sota Tercept는 성장 촉진 신호 경로와 성장 억제 신호 경로 간 균형 회복을 돕는다. 단백질 복합체인 액티빈과 형질전환 성장인자인 TGF 베타(TGF 베타)를 결합한 약물이다. 혈관벽이 두꺼워져 고혈압으로 이어지는 것을 방지하는 작용을 한다.
MSD는 환자 324명을 대상으로 24주간 진행한 추적·관찰 기간 중 1차 평가지표인 ‘6분간 보행거리 걷기(6MWD)’에서 소터 컨셉이 통계적으로 유의하고 임상적으로 유의미한 결과를 보여 주요 효능평가 기준을 충족했다고 설명했다.
또 N-말단 pro-B형 나트륨뇨 펩타이드(N-proBNP) 수준 등도 개선했다. 또 위약보다 환자 사망까지의 기간 또는 최초 임상악화 사례 보고 시점을 개선하는 등 9개 2차 효능평가지표 중 8개 지표를 충족했다.
MSD 측은 자세한 임상시험 결과는 조만간 열리는 회의를 통해 공개할 예정이다. 한편 FDA는 2019년 소타테셉트를 희귀의약품으로 지정했다.
이날 미국 의약전문지 엔드포인트는 MSD가 투자자들에게 지난해 말 115억달러(약 16조4381억원)를 들여 미국 액셀러론 파마를 인수한 이유를 설명하면서 소타 터셉트가 앞으로 몇 십억달러의 매출을 올릴 잠재력을 갖고 있다고 계속 강조했다고 보도했다.
특히 기존 PAH 치료제 대부분이 혈관을 이완시키는 방식을 사용한 것에 비해 소타테셉트는 혈관벽 자체가 두꺼워지는 것을 방지해 향후 시장에서 블록버스터급 약물로 커질 수 있는 것으로 평가된다.
대형 블록버스터 항암제인 ‘키토르다(성분 펨브로리쥬맙)’가 2028년부터 특허가 만료되기 시작하면서 MSD 입장에서는 중요한 자원이 될 수 있다. 실제 2021년 말 미국 피어스펌은 소터셉트 임상 2상 결과가 공개된 이후 해당 치료제 매출이 20억달러(약 2조8744억원)를 넘어설 것으로 예상했다.
또 MSD가 소타테셉트 상용화에 성공하면 다국적 제약사 바이엘과 함께 개발한 가용성 구아닐산고리화효소(sGC) 촉진제 ‘아뎀파스(성분 리오시그앳)’와 함께 PAH 관련 파이프라인을 강화할 수 있게 된다.
아데피스는 2013년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 PAH를 적응증으로 허가받은 경구용 약물이다.
MSD는 현재 쏘타 터셉트 외에도 흡입형 sCG 촉진제 ‘MK-5475’도 개발 중이다. 현재 PAH를 적응증으로 임상 2·3상 단계를 진행하고 있다.